Американські вчені успішно завершили клінічні випробування генної терапії на лікування відкритих ран. Її протестували на 28 людях з дистрофічним буллезним епідермолізом (ДБЕ) — спадковим захворюванням, при якому шкіра людини настільки вразлива, що може лопатися і облазити навіть від незначних травм. Його також називають синдромом метелика. Схвалених методів лікування немає, хворі можуть лише робити перев’язки та приймати знеболювальні препарати.
ДБЕ викликається мутацією гена COL7A1, який кодує колаген, який відповідає за з’єднання шарів шкіри. В результаті шари погано з’єднані, і тертя їх легко розчіплює — через що з’являються рани. Вчені розробили гель, у якому робочі копії гена COL7A1 убудовані у вектор вірусу простого герпесу 1 типу. Він модифікований таким чином, щоб не міг поширюватися на інші ділянки тіла та обходив імунітет, доставляючи COL7A1 прямо у пошкоджену тканину.
Під час подвійного сліпого експерименту шкіру учасників щотижня обробляли гелем. Через 3 місяці у тих, хто отримував справжній гель, а не пустишку закрилися 71% ран (у плацебо — 20%). 22-річний Вінченцо Масколі, учасник експерименту, розповів, що через 4 місяці використання гелю у нього почала закриватися велика рана на спині. Ще через 2 місяці вона закрилася повністю, а біль значно зменшилася.
Єдиний недолік такої генної терапії ефект не постійний. У багатьох пацієнтів, у яких закрилися старі рани, за кілька місяців вони відкрилися знову: через півроку закритими залишилися 67% залікованих ран. Однак при повторному використанні гелю не було помічено жодних побічних ефектів, тому курс можна буде повторювати за необхідності.
Американська фармакологічна компанія Krystal Biotech вже веде переговори з регуляторами, щоб отримати дозвіл на випуск такого гелю на ринок. Рішення мають ухвалити на початку 2023 року.
У існуючому вигляді гель може допомогти тільки з існуючими ранами: він не може забирати рубці зі старих закритих ран або проникати під шкіру, захищаючи від ран у майбутньому. Хоча ДБЕ є рідкісним захворюванням, це лише початок застосування нової технології. У майбутньому дослідники планують розробити варіанти, які підходять для лікування інших захворювань шкіри.
